不靠实验台：英国AI初创用虚拟数据加速新药研发

编者按：新药研发向来以“十年、十亿美元”著称，其核心瓶颈在于湿实验周期长、失败率高。当生成式AI进入生物医药领域，业界开始尝试用算法替代部分实验环节。本文介绍的英国初创公司Potential Sciences，正是这一方向上的激进实验者。

从“湿实验”到“干计算”

据WIRED报道，英国初创公司Potential Sciences正在探索一种颇具争议的药物发现方法：不再完全依赖实验室中的真实生化实验，而是先用计算机生成大量模拟生化数据，再用这些数据训练人工智能模型，让模型学习分子与生物靶点之间的相互作用规律。其核心假设是，如果虚拟数据足够接近真实世界的化学与生物学规律，AI就能在进入实验室之前完成大量筛选工作，从而大幅缩短药物发现的早期阶段。

传统药物研发流程通常包括靶点确认、化合物筛选、先导化合物优化、临床前研究以及多期临床试验。其中仅临床前阶段就可能耗时数年，且伴随极高的失败率。Potential Sciences希望把部分筛选和优化工作“前移”到计算环境中完成，让实验室只验证最有希望的候选分子，而不是在成千上万个化合物中盲目试错。

英国政府背书的激进赌注

报道指出，Potential Sciences获得了英国政府的支持。这一背景值得关注：英国近年来在生命科学与AI交叉领域投入积极，希望通过公共资金撬动私营部门的创新，巩固其在生物技术领域的地位。对政府而言，支持此类公司不仅是押注一家初创企业，更是在探索一条可能降低整个医药行业研发成本的技术路线。

不过，这条路线并非没有争议。计算机生成的生化数据是否足够可靠，是整个方法成立的前提。真实生物系统极其复杂，分子在体内的行为受到吸收、分布、代谢、排泄等多重因素影响，虚拟数据很难完全复现这些细节。如果训练数据与真实世界存在系统性偏差，AI模型就可能学到错误的规律，导致后续实验验证阶段出现大量失败。

AI制药的行业背景

Potential Sciences并非孤例。近年来，全球已有多家AI制药公司尝试用机器学习加速药物发现，部分候选药物已进入临床试验阶段。行业普遍认为，AI在化合物筛选、蛋白质结构预测、药物重定位等环节具有明显潜力，但“端到端”替代实验仍然遥远。多数公司采取的是“AI辅助+实验验证”的混合模式，而非完全跳过实验室工作。

Potential Sciences的特别之处在于，它把“计算机生成数据”作为训练基础，而非仅仅依赖公开的实验数据库。这既可能带来数据规模和多样性的优势，也可能引入真实性风险。如何在虚拟数据的规模效应与真实数据的可靠性之间取得平衡，是该公司必须回答的关键问题。

“如果虚拟数据足够接近真实世界的化学与生物学规律，AI就能在进入实验室之前完成大量筛选工作。”——这一假设能否成立，将决定该公司的技术路线是否可行。

分析：效率诱惑与验证难题

从行业角度看，Potential Sciences的方向契合了药物研发对效率的迫切需求。制药行业长期面临“反摩尔定律”式的困境：研发投入不断增加，但获批新药数量增长缓慢。任何能够压缩早期筛选成本的技术，都具有巨大的商业吸引力。

但监管与科学界的审慎态度同样不可忽视。药品审批建立在真实实验数据之上，虚拟数据目前难以直接作为监管提交的依据。这意味着，无论AI模型在虚拟环境中表现多好，最终仍需通过真实实验和临床试验来验证。对于Potential Sciences而言，真正的考验不在于能否生成漂亮的数据，而在于其AI筛选出的候选分子能否在实验室和临床中兑现承诺。

此外，计算机生成数据的伦理与质量问题也值得关注。如果生成模型本身存在偏差，可能放大错误假设，导致研发资源被误导。行业需要建立对合成数据的评估标准，确保其用于训练时不会损害模型的可靠性。

结语

Potential Sciences的尝试，代表了AI制药领域一种更为激进的想象：不仅用AI分析已有数据，还用AI创造数据来训练更强的AI。这条路径若被验证，可能显著改变药物发现的成本结构；若失败，则再次提醒业界，生物学的复杂性难以被纯粹的算力轻易绕过。无论结果如何，这场实验都值得持续观察。

本文编译自WIRED