AI加速中国新药发现：一年内锁定候选药物

AI与实验室协同：重塑药物发现速度

在传统制药行业中，一款新药从靶点发现到候选药物提名通常需要3至5年，而中国AI药物研发公司Insilico Medicine却将这一时间压缩至一年以内。该公司CEO Alex Zhavoronkov近日在接受采访时透露，通过将人工智能模型与实验室高通量验证深度结合，其最快的研发项目仅耗时9个月便完成了候选药物提名，而公司内部平均周期也仅约13个月。这一突破性进展不仅刷新了行业纪录，更引发了对“AI制药”商业化潜力的新一轮热议。

“我们不是在优化现有流程，而是从根本上重构了筛选逻辑。”Zhavoronkov在访谈中解释，Insilico的AI平台能够从海量文献、临床数据及蛋白质结构信息中自主学习，生成全新的分子结构并预测其药效和毒性，再通过自动化实验系统快速验证。这种“干湿闭环”模式让研发人员得以跳过大量试错步骤，直击最具潜力的候选物。

中国成为AI制药创新试验场

Insilico的成功并非孤例。近年来，中国凭借庞大的医疗数据资源、政策支持以及快速迭代的产业生态，已成为全球AI药物研发的重要试验场。根据《2025中国AI制药行业白皮书》，截至2024年底，中国共有超过200家AI制药初创企业，其中约三分之一已进入临床前或临床阶段。从晶型预测到分子生成，从靶点挖掘到临床试验优化，AI几乎渗透至药物研发的每一个环节。

然而，效率提升的背后仍需冷静思考。以Insilico为代表的技术路径依赖高质量标注数据与跨学科团队协作，而目前中国在底层算法开源、真实世界数据治理方面仍存在短板。中国药科大学一位不愿具名的教授指出：“AI缩短的是‘发现’时间，但‘证明’阶段——临床试验——依然是耗时最长的瓶颈。我们需要更多耐心资本支撑从候选到上市的全链条。”作为呼应，编者注意到，Insilico目前已有数款候选药物进入I期或II期临床试验，其真实效果尚需数据验证。

行业标杆与新兴竞争者并跑

Insilico并非孤军奋战。同样在中国布局的还有晶泰科技、英矽智能（Insilico的拼音名称，但此处指另两家公司）以及华大基因孵化的AI制药部门。值得关注的是，传统药企也开始拥抱AI：2025年，恒瑞医药与腾讯AI Lab签署战略协议，利用AI辅助化合物设计；百济神州则自建了AI靶点发现团队。这场“效率革命”正在从创业公司向巨头溢出。

尽管如此，业界对AI的质疑从未停歇。2026年发表于《自然·生物技术》的一篇评论指出，目前绝大多数AI发现的候选药物尚未证明优于传统方法发现的药物，且许多模型存在“过拟合”风险——即对已知数据表现优异，但对全新靶点泛化能力不足。编者认为，这恰恰说明AI仅是一种强大的加速器，而最终的成药性仍需人体试验裁决。Insilico的9个月记录固然惊艳，但真正改变患者命运的，是将候选物成功推向市场的能力。

“我们不是在优化现有流程，而是从根本上重构了筛选逻辑。”—— Insilico Medicine CEO Alex Zhavoronkov

展望未来：数据、算力与监管协同

随着生成式AI的爆发，药物研发领域正在经历更深层次变革。英伟达在2025年发布的BioNeMo平台专为生物分子设计优化，可生成更接近真实生物环境的分子模拟；中国科技巨头百度也依托飞桨框架推出了DrugAI解决方案。算力成本的持续下降与多模态数据的融合，将进一步提升AI候选物的临床转化率。

监管层面，中国国家药监局（NMPA）于2026年初发布了《人工智能辅助新药研发技术指导原则（试行）》，首次明确AI生成数据的审评标准。这一政策信号被行业视为“定心丸”，有望加速AI药物从实验室到药房的进程。未来五年，我们或许将看到首款完全由AI设计的新药在中国获批上市——那将是全球制药史的里程碑。

本文编译自AI News